Una dosis diaria de teriflunomida

reduce las recaídas en EM

Según el ensayo Tower

MADRID, 22 Oct. (EUROPA PRESS) 
 

Una dosis diaria de 14 miligramos del fármaco teriflunomida por vía oral redujo significativamente la tasa anual de recaídas y retrasó la progresión de la discapacidad en pacientes con formas recurrentes de la esclerosis múltiple en comparación con placebo, según el ensayo Tower, presentado por la compañía Sanofi y su filial Genzyme en el marco del 28 congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la esclerosis múltiple (ECTRIMS).

 

"Retrasar la progresión de la discapacidad es uno de los principales objetivos a la hora de tratar la esclerosis múltiple y en muchos pacientes sigue siendo una necesidad no satisfecha de forma significativa", ha señalado el director de Neurología del Hospital Universitario de Basilea (Suiza), el doctor Ludwig Kappos, quien ha precisado que los resultados coinciden con los datos del estudio de fase III Temso, "tanto en términos del efecto en la progresión de la discapacidad como del perfil de seguridad controlable de teriflunomida".

En concreto, este ensayo en fase III, en el que participaron 1.169 pacientes con esclerosis múltiple recurrente de 26 países, comparó una dosis diaria de 7 miligramos o 14 miligramos de teriflunomida por vía oral con placebo.

Así, los resultados de Tower en dosis de 14 miligramos recogen una reducción del 36,3 por ciento en la tasa anual de recaídas en comparación con placebo. Además, el 52 por ciento de los pacientes tratados con esta dosis no presentaron recaídas, lo que significa que no experimentaron ninguna recaída durante el estudio, en comparación con el 38 por ciento de los pacientes que recibieron placebo.

También, se observó una reducción del 31,5 por ciento en el riesgo de acumulación sostenida de la discapacidad a las 12 semanas en comparación con placebo así como una reducción del 22,3 por ciento en la tasa anual de recaídas en los pacientes tratados con 7*miligramos de teriflunomida, en comparación con placebo.

En general, el 55 por ciento de los pacientes tratados con 7 miligramos de teriflunomida no presentaron recaídas, en comparación con el 38 por ciento de los pacientes que recibieron placebo. Por último, no se observó ninguna diferencia estadísticamente significativa entre el tratamiento con 7 miligramos de teriflunomida y el placebo en el riesgo de acumulación sostenida de la discapacidad a las 12 semanas.

"Teriflunomida es el primer y único tratamiento por vía oral para la esclerosis múltiple que ha retrasado significativamente la progresión de la discapacidad en dos ensayos de fase III", señala el presidente y consejero delegado de Genzyme, el doctor David Meeker, quien explica que "la conveniencia de un tratamiento con una dosis diaria por vía oral ofrece una alternativa terapéutica importante para los pacientes que desean evitar la carga de recibir inyecciones con regularidad".

Neurólogos andaluces ensayan
 
un tratamiento experimental

con células madre para el

tratamiento de la esclerosis

múltiple

Con eficacia ya probada en animales

SEVILLA, 19 Oct. (EUROPA PRESS)

Neurólogos andaluces están trabajando en un tratamiento experimental con células madre para el tratamiento de la esclerosis múltiple, el cual ya se ha probado con éxito en modelos de animales, si bien no se tendrán resultados en la clínica hasta dentro de unos dos años.

Según ha anunciado el doctor Óscar Fernández, quien ha presentado las novedades terapéuticas de esta enfermedad en el marco de la XXXV Reunión Anual de la Sociedad Andaluza de Neurología (SAN), que se celebra hasta este sábado en Granada, este tratamiento experimental "ha demostrado ya eficacia en los modelos animales de enfermedad, en los que se produce inducida y de forma artificial una enfermedad parecida a la esclerosis múltiple".

Aunque en el momento actual "debe considerarse exclusivamente como un tratamiento experimental", este especialista ha resaltado que la comunidad científica "tiene fundadas esperanzas en que este tipo de tratamiento pueda llegar a la clínica". Con todo, ha puntualizado que "aún es preciso conocer muchos aspectos, tales como el tipo de células más adecuado, la cantidad, la frecuencia de administración, la vía, etcétera".

Sea como fuere, ha destacado que actualmente existen alrededor de 20 ensayos clínicos en marcha en todo el mundo, "cuyos resultados se tendrán en unos dos años".

"Aquí presentaremos el diseño y datos preliminares de seguridad del estudio desarrollado en Andalucía (Sevilla y Málaga) desde el año 2008. Aunque es preciso insistir que, por el momento, no es una terapia aprobada y sólo puede usarse en el contexto de un ensayo clínico autorizado como los que se han iniciado en nuestro país", ha reiterado.

La esclerosis múltiple es la enfermedad neurológica crónica más frecuente en adultos jóvenes, siendo su frecuencia de 50 a 100 casos por 100.000 habitantes. Se calcula que en España hay unos 40.000 a 50.000 afectados.

Aunque desconoce su causa, se asume una predisposición genética y que un factor ambiental desconocido pondría en marcha un proceso inmune autoagresivo, que daría lugar a inflamación y destrucción de la mielina (sustancia que envuelve a las fibras nerviosas, que también acaban por ser destruidas).

La destrucción de estas fibras da lugar a los síntomas neurológicos, que pueden ser muy variables, al tener lugar las lesiones en cualquier parte del sistema nervioso central.

En la actualidad, según el doctor Óscar Fernández, existen tratamientos moderadamente eficaces para el tratamiento de la esclerosis múltiple, clasificándose en inmunomoduladores e inmunosupresores, según el grado de disminución de la respuesta inmune que producen.

"Se tiene una experiencia muy prolongada con los inmunomoduladores y hoy sabemos que son muy seguros, pero la eficacia es modesta, habiendo algunos pacientes que no responden a estos tratamientos", ha continuado, aunque ha recordado que hay personas con esclerosis múltiple que no responden a ninguna de las terapias ensayadas.

"En estos casos puede recurrirse a la terapia combinada, esto es a combinar varios de los fármacos, pero no existe suficiente experiencia y puede asociarse con complicaciones graves. Otra posibilidad es el autotrasplante de médula ósea, que puede realizarse en centros especializados, pero que conlleva mortalidad en 1-4% de los casos", ha concluido.

HERENCIA Y ESCLEROSIS MÚLTIPLE

Una de las preguntas frecuentes en la consulta que las personas con Esclerosis Múltiple (EM) acostumbran a realizar es: ¿Tendrá también mi hijo(a) Esclerosis Múltiple?

La respuesta es: probablemente no. Pero, no obstante, sabemos que los descendientes de personas afectas de EM tienen un riesgo mayor de desarrollar la EM que la población en general. Es decir, si la madre o el padre están afectos de EM hay un riesgo que oscila entre el 4 y 5% de que sus hijos desarrollen EM. Este riesgo es superior al de la de la población general sin familiares afectos de EM que se estima inferior al 0.1%.
 

El riesgo a desarrollar EM va disminuyendo en los familiares de segundo y tercer grado. Por otra parte, más de 80% de las personas con EM no tienen ningún familiar afectado por la enfermedad.
 

A pesar de que el riesgo es muy bajo, la genética juega un papel importante en el desarrollo de la enfermedad.
 

Los estudios realizados en gemelos, demuestran que el riesgo de desarrollar la enfermedad cuando uno de los gemelos la padece es del 35% si su hermano gemelo tiene la misma carga genética (gemelo univitelino); sin embargo el riesgo sólo es del 3% cuando el gemelo no es genéticamente idéntico (gemelo bivitelino). Esto nos indica que con el mismo código genético unas personas desarrollarán la enfermedad mientras otras no. Significa que hace falta algún otro factor, probablemente ambiental, para que la enfermedad pueda desarrollarse.
 

Los estudios genéticos en la EM no son sencillos debido a que existen diferentes genes implicados en su desarrollo. Así, por una parte es difícil llegar a conocer todos los genes que pueden participar en la EM, y por otro lado, es todavía más complicado el poder disponer de tratamientos que puedan modificar la actividad de todos estos genes. Sin embargo los avances científicos ya han identificado buena parte de ellos, y se desarrollan medicamentos cada vez más eficaces.
 

Dr. Jordi Río

Unidad de Neurología

Hospital Universitari General Vall d'Hebron

Los tratamientos de fertilidad

podrían agravar los síntomas

de la esclerosis múltiple

Un estudio publicado en Annals of Neurology por investigadores argentinos informa del riesgo que podría suponer, para mujeres que padezcan esclerosis múltiple, someterse a tratamientos de fertilidad o reproducción asistida. Las hormonas reproductivas, según el informe, influyen en la respuesta que da el sistema inmune ante enfermedades de tipo inmunológico como la esclerosis múltiple.

DiarioMedico.com 03/10/2012

Según la OMS, la esclerosis múltiple afecta a más de 2,5 millones de personas en todo el mundo, siendo más común en mujeres. Aunque se calcula que en Occidente más de un 20% de las parejas experimentan problemas de fertilidad, la mayoría de los tratamientos no han sido cancelados. Pero la evidencia médica nos dice que las hormonas sexuales que influyen en la ovulación juegan un papel importante en el desarrollo de desórdenes inmunológicos.

El doctor Jorge Correale, del Instituto de Investigación Neurológica de Buenos Aires, Argentina, explica que "dado el papel negativo que las hormonas reproductivas pueden jugar en las enfermadades de tipo inmunológico, las personas con terapia para la esclerosis múltiple (EM) que reciben tratamientos de fertilidad, tienen especial riesgo de agravar su enfermedad.

Para llegar a estas conclusiones, los investigadores analizaron clínica y radiológicamente la respuesta inmune de 16 pacientes con esclerosis múltiple a los que se les estaba aplicando sendos tratamientos de fertilidad.

Los resultados mostraron que el 75 por ciento de los pacientes experimentaban un empeoramiento siguiendo tratamientos de reproducción. La fertilización se asoció de esta manera, con un aumento de 7 veces el riesgo normal de empeoramiento de la EM y un aumento de 9 veces de la presencia de la EM en la resonancia magnética. En el 73 por ciento, se trataba de nuevos síntomas y el 23 por ciento restante, experimentab un empeoramiento de los mismos.

Estos efectos adversos se asociaron a tres causas principales: el aumento de la producción de ciertas moléculas pro-inflamatorias, el aumento de la producción de anticuerpos contra la proteína de la mielina de MOG y el hecho de que los tratamientos de fertilidad facilitan la entrada de células de sangre periférica en el sistema nervioso.

BG12 , una buena noticia

para los pacientes con EM

ElMundo.es

Puede pasar a ser la tercera terapia oral que se apruebe para la esclerosis múltiple, pero no por aparecer más tarde se quedará irremediablemente en un lugar relegado del armamento terapéutico.

Los datos de dos estudios publicados por la revista 'The New England Journal of Medicine' son lo suficientemente positivos como para que los especialistas piensen que este medicamento podría convertirse en la primera elección para tratar a estos pacientes, por delante incluso del interferón.

"Es un fármaco tremendamente importante, con un efecto inmunomodulador, antiinflamatorio y, probablemente, neuroprotector, que en ensayos clínicos ha demostrado que puede reducir la tasa de brotes en un 50% comparado con placebo", señala a ELMUNDO.es Rafael Arroyo, responsable de la Unidad de Esclerosis Múltiple del Hospital Clínico San Carlos de Madrid.

Además, continúa este experto, los efectos secundarios observados (enrojecimiento facial, diarrea y otras alteraciones gastrointestinales) son poco frecuentes y bien tolerados.

Los nuevos estudios publicados por 'NEJM', denominados 'Define' y 'Confirm', establecieron varios grupos de participantes. Aunque las características de los pacientes no eran exactamente iguales y el número también difería, básicamente se comparó la eficacia del nuevo fármaco, denominado BG-12, con placebo. La terapia se administró en una dosis de 240 mg bien dos o tres veces al día.

Lo que se comprobó es que además de su efecto en la reducción de los brotes, el fármaco redujo el número de nuevas lesiones cerebrales entre un 71% y un 99%, en función del tipo de lesión y del estudio. En los pacientes de 'Define', se consiguió una reducción estadísticamente significativa del 38% en la progresión de la discapacidad, aunque un dato tan positivo no se observó en los pacientes del estudio Confirm.

"De nuevo, los pacientes con esclerosis múltiple y los neurólogos dedicados al cuidado de los mismos, nos congratulamos por la publicación de dos artículos y un editorial en el mismo número de la más prestigiosa revista de medicina ('NEJM') mostrando la eficacia de un fármaco oral, el BG12, para el tratamiento de la EM en brotes", declara a ELMUNDO.es Xavier Montalban, director del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat) y Jefe de Servicio Neurología / Neuroinmunología del Hospital Universitari e Institut de Recerca Vall d'Hebron de Barcelona.

Eficacia y efectos de otras terapias

El medicamento más utilizado para la esclerosis múltiple desde los últimos 15 años es el interferón que logra reducir la tasa de recaídas un 30%. Su seguridad, demostrada durante todo este tiempo, ha hecho que sea uno de los fármacos a los que recurren los médicos en primer lugar para tratar a estos pacientes. "Hay pacientes extraordinariamente bien controlados con este fármaco, pero otros no responden bien y siguen teniendo brotes. Además, es incómodo por su modo de administración [una inyección en días alternos]", explica Arroyo.

Existen otras opciones con una eficacia mejor que el interferón pero, debido a sus efectos secundarios, sólo se recurre a ellas cuando el primero fracasa. Son los denominados natalizumab y fingolimod. El primero, que se administra por inyección intravenosa, puede generar una enfermedad cerebral denominada leucoencefalopatía multifocal progresiva para la que no hay tratamiento.

Por su parte, fingolimod, un fármaco oral, requiere "que se monitorice al paciente el primer día de tratamiento porque la terapia baja mucho la frecuencia cardiaca. Por este motivo, las personas que toman medicación para el corazón tienen problemas con el fármaco porque tiene efecto sumatorio", aclara Juan Antonio García Merino, jefe de sección de Neurología del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda, en Madrid.

Hace un par de semanas, apareció en escena otro medicamento oral, la teriflunomida (comercializado como Aubagio), que ha sido aprobado por la agencia que regula los medicamentos en EEUU, la FDA, pero todavía no lo ha sido por su homóloga europea, la EMA. Según los datos de los ensayos clínicos, este producto reduce la tasa de recaídas un 30%, aunque entre sus efectos secundarios están las náuseas, caída de pelo o alteración de los marcadores analíticos de la función hepática.

¿Primera opción de tratamiento?

Por todos estos antecedentes, Arroyo considera que "el BG-12 cuenta con un perfil apto para ser un fármaco de primera línea. Podría perfectamente anteceder a los interferones de estos momentos".

No obstante, habrá que esperar a lo que decidan tanto la FDA como la EMA, porque como explica García Merino "ellas reciben muchos más datos que los publicados en la revista y, en función de ellos, se decidirá si se aprueba su comercialización y luego después ver qué lugar ocupa en la terapéutica del paciente".

Por otro lado, tal y como señala Guillermo Izquierdo, del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Virgen Macarena de Sevilla, "el precio del producto podrá condicionar el tipo de indicación que se vaya a aprobar. Además, quedan por aclarar algunas discordancias [detectadas entre los dos estudios] en relación con el efecto sobre la discapacidad y la seguridad a largo plazo".

Sea como sea, los especialistas tienen claro que con este fármaco "se amplía claramente nuestras posibilidades terapéuticas para una enfermedad grave que afecta a más de 40.000 pacientes en España y a más de 2 millones en el mundo. Esperemos que esté disponible en un periodo de tiempo no demasiado largo", afirma Montalban.

Finalmente, el doctor García Merino apunta además que al tener "el BG-12 un mecanismo de acción distinto al del resto, es muy probable que unos fármacos y otros se puedan utilizar en combinación".

Niveles bajos de vitamina D

relacionada con síntomas de

la esclerosis múltiple más graves

Los niveles bajos de vitamina D se asocian con un aumento en el número de lesiones cerebrales y signos de una enfermedad más activa en las personas con esclerosis múltiple (EM), según un nuevo estudio, lo que sugiere un posible vínculo entre el consumo de la vitamina y el riesgo de discapacidad a largo plazo de la enfermedad autoinmune.

Pero los investigadores, dirigidos por Ellen M. Mowry, MD, MCR, profesor asistente de neurología en la Escuela Johns Hopkins de la Universidad de Medicina e investigador principal de un ensayo clínico multicéntrico de la suplementación de vitamina D en pacientes con EM, advierten que se necesitan más investigaciones para determinar si altas dosis de vitamina D ayuda sin perjudicar a los pacientes con EM.

Estudio Mowry, realizada principalmente cuando trabajaba en la Universidad de California, San Francisco, muestra una fuerte correlación entre los niveles de vitamina D en el cuerpo (medido a través de muestras de sangre) y las lesiones cerebrales características de la EM, medida con imágenes de resonancia magnética. Los resultados se describen en la edición de agosto de la revista Annals of Neurology .

"A pesar de que los niveles más bajos de vitamina D se asocian con una mayor inflamación y lesiones en el cerebro, no hay ninguna evidencia de que tomar suplementos de vitamina D a prevenir esos síntomas ", dice "Si somos capaces de demostrar que a través de nuestra actualidad-ensayo con , que va a cambiar la manera como la gente con esclerosis múltiple son tratados ".

En las personas con EM, el sistema inmunológico del cuerpo ataca el recubrimiento de las fibras nerviosas en el cerebro y la médula espinal. El revestimiento, hecho de una proteína grasa llamada mielina , aísla los nervios y les ayuda a enviar señales eléctricas que las funciones de control de movimiento, el habla y otras. Cuando la mielina es atacada, la inflamación interfiere con la transmisión de mensajes, actividad que aparece en una resonancia magnética en forma de lesiones que se ven como manchas blancas.

En la forma más común de la EM, llamada recurrente-remitente, los pacientes pueden a veces no tienen síntomas, pero en otras ocasiones puede sufrir de "ataques" (o "recaídas" ) de síntomas como visión borrosa, entumecimiento y debilidad. Actualmente no existe cura para la enfermedad, pero hay medicamentos que ayudan a reducir el número de ataques y ayudar a reducir los síntomas de sobrantes, si una persona no se ha recuperado de un ataque.

Para el estudio, Mowry y sus colegas utilizaron datos de un estudio de cinco años de 469 pacientes con EM. Cada año, a partir de 2004, los investigadores extrajeron sangre de, y realizó resonancias magnéticas en los cerebros de los participantes en el estudio, en busca de las dos nuevas lesiones y manchas activas de la enfermedad, que se iluminó cuando un medio de contraste se utilizó. El equipo de investigadores encontró que cada aumento de 10 nanogramos por mililitro, en los niveles de vitamina D se asoció con un riesgo 15 por ciento menor de nuevas lesiones y un riesgo 32 por ciento menor de manchas de enfermedad activa, que requieren tratamiento con medicamentos para reducir la probabilidad de permanente daño a los nervios. Mayores niveles de vitamina D también se asociaron con una menor discapacidad posterior.

El impacto de los niveles de vitamina D se mantuvo incluso después de que otros factores que pueden afectar el progreso de la enfermedad se tuvieron en cuenta, incluyendo el tabaquismo, el tratamiento actual de la EM, la edad y el género. Menos al principio de MS, las lesiones más nuevos y los puntos activos de la enfermedad, es más probable que un paciente es desarrollar discapacidad a largo plazo, Mowry dice. Algunas personas con recidivante-remitente MS progreso hacia una forma más grave debido al daño de las células nerviosas subyacentes.

De un año a otro, Mowry dice que ella y sus colegas fueron capaces de predecir la aparición de nuevas lesiones y manchas de enfermedades activas sobre la base de los niveles de vitamina D con respecto al año anterior.

Las lesiones activas y nueva MS indican que un paciente no está bajo el control óptimo. Estudios previos han indicado que la reducción de los niveles de vitamina D se asocian con el riesgo de recaída mayor en ciertos pacientes con EM. Estos estudios se basaron en los pacientes que informen a sus ataques, lo cual es a veces una valoración menos fiable que la RM. Algunos pacientes ya tomar más vitamina D debido a la publicidad de los estudios anteriores. Sin embargo, Mowry dice que no hay ninguna investigación que prueba la vitamina D alivia los síntomas o sugerir qué dosis es la mejor o más segura. Y nada se sabe acerca de si la vitamina D puede prevenir el trastorno autoinmune, dice.

"La gente piensa que la vitamina D está disponible sin receta médica por lo que debe ser seguro", Mowry dice. "Pero la vitamina D es una hormona, y cualquier medicamento hace realmente necesita ser probado a fondo antes de que definitivamente lo recomiendo. Esa es la razón principal por la que están llevando a cabo un ensayo aleatorio de los suplementos de vitamina D. Las personas con EM deben hablar con sus médicos acerca de los pros y los contras de tomar vitamina D antes de iniciar el suplemento. "

Fuente: Medical Xpress  © 2011-2012 (02/10/12)

“La EM se caracteriza por una

palabra: heterogenidad”

Entrevista al Dr. Xavier Montalbán, presidente del CMA de Esclerosis Múltiple España.

El doctor Xavier Montalban, especialista en neurología, se formó inicialmente en Barcelona para posteriormente completar su formación en Londres y Estados Unidos. Desde entonces ha dedicado su actividad profesional a la salud de los enfermos con patología neurológica. Ha impulsado una de las mejores unidades de neuroinmunología de Europa, la del Hospital Vall d´Hebron, preside el Comité Médico Asesor de Esclerosis Múltiple España y es reconocido a nivel internacional.

Dígame, ¿por qué eligió la neurología y acabó especializándose en Esclerosis Múltiple?

Durante la carrera me apasionó la neurología, me di cuenta de que cubría todas las áreas de la Medicina y la encontré muy complicada pero lógica y… me enamoré. Después entendí que había enfermedades neurológicas que tenían una patogenia inmunológica y eso es algo apasionante…

¿Cómo ha cambiado la forma de ver y abordar la EM en estos años?

Ha cambiado en todo. Es una enfermedad de la que se esperaba una prevalencia de 10 y ahora tenemos 100 por cada 100.000 habitantes; también ha cambiado a nivel de conocimiento de la patogenia a nivel del mecanismo de la misma. Antes pensábamos que era una enfermedad sólo de la mielina, ahora sabemos que es de la mielina y el axón. Fundamentalmente, la EM es ahora mismo una de las dos enfermedades neurológicas en las que podemos cambiar la historia natural de la enfermedad (la otra es el ictus). En muy pocos años hemos modificado de forma positiva la historia natural de la enfermedad, pasando de la nada a una plétora de tratamientos con diferentes targets que inciden en diferentes mecanismos y que nos permiten mejorar la evolución de la enfermedad en un porcentaje bastante elevado de pacientes.

¿Y por qué ha aumentado tanto el número de pacientes? ¿Porque la prevalencia es mayor o porque antes había muchos casos que no se diagnosticaban correctamente?

Por ambos motivos. Antes éramos mucho más ignorantes de lo que era la EM. Se creía que era una enfermedad de países nórdicos, de países ricos… En España no se conocía bien y la diagnosticábamos mal. Fue clave la aparición en los 80 de la resonancia magnética, porque nos ha ayudado tanto en el desarrollo de la enfermedad, como en el diagnóstico temprano, pero también es cierto que la incidencia y la prevalencia han aumentado de forma real como sucede prácticamente con todas las enfermedades de índole inmunológica.

¿Tiene que ver con lo ambiental?

Seguramente. Habitualmente se especula con la teoría de la higiene, es decir, cuanto mayor es la higiene en un país menor es la incidencia de enfermedades infecciosas, pero mayor la incidencia de enfermedades autoinmunológicas. También barajamos el tema de la vitamina D: a menor nivel de vitamina D en sangre y, por tanto, menor exposición al sol, mayor es la incidencia de EM. ¿Al cuidarnos del sol nos estamos perdiendo sus beneficios? La realidad es que tenemos muchos más pacientes ahora que nunca.

¿Cómo ha mejorado la calidad de vida de las personas con EM?

La enfermedad tiene una palabra que la caracteriza y es heterogeneidad, es tan heterogénea que en algunos pacientes no les afecta a la calidad de vida más allá del impacto psicológico que pueda tener, que no es poco, y afortunadamente están bien, siguen el tratamiento, no tienen brotes, pasan los años y hacen su vida como si no tuviesen nada. Pero a otros les afecta de otra manera y al cabo de 10 o 15 años empiezan a tener discapacidades, dificultad para moverse, necesidad de una silla de ruedas y la calidad de vida se les queda muy mermada. Cuando te diagnostican una enfermedad de este tipo te produce una desesperanza, una inquietud y hay un impacto psicológico sobre el paciente y sobre la familia que no se debe menospreciar. Ahí el rol de los médicos y de los psicólogos es fundamental.

¿Cree que hay muchas distorsiones en esta relación por culpa de internet o la información de la red puede ayudar?

La clave está en dirigirse a las páginas oficiales,(esta página no es oficial) tanto las de las asociaciones de pacientes como a las científicas. En Internet encuentras de todo, las enfermedades crónicas producen angustia y la angustia lleva a que puedas comprar cualquier cosa. Pero, en realidad, yo prefiero al paciente experto que sabe de lo que esta hablando, conoce su enfermedad y lo que necesita es un poco de guía.

¿Existen novedades en el campo terapéutico que los enfermos de EM deberían conocer?
 
Hay muchas novedades: estamos empezando a utilizar la primera pastilla para el tratamiento de la enfermedad; hay dos moléculas nuevas de vía oral y un tratamiento de vía endovenosa que tendremos muy pronto, seguramente en septiembre u octubre. Además, hay siete u ocho moléculas en estado muy avanzado de investigación y las novedades son continuas.

¿Qué papel tiene la rehabilitación en el tratamiento de la EM?

Es importantísimo. De hecho, es el único tratamiento que podemos ofrecer a un importante número de pacientes que no son candidatos a tratamiento oral o endovenoso. Hay que entender rehabilitación de una forma holística: la neurorehabilitación es integral y se trata de identificar las necesidades de un paciente y acordar los objetivos que queremos conseguir con el propio paciente y diseñar un programa terapéutico que tenga en cuenta todas estas variables de manera conjunta. En EM es fundamental tener un equipo multidisciplinar actuando de forma coordinada para conseguir objetivos concretos.

Usted preside el Comité Médico Asesor (CMA) de Esclerosis Múltiple España - FELEM. ¿Qué opinión le merece el papel que tiene la Federación en la defensa de los derechos de las personas con EM?

Es absolutamente clave que existan federaciones como FELEM dirigidas por personas comprometidas. Me parece clave esta labor asociativa para que la enfermedad siga conociéndose y se vayan consiguiendo objetivos. Hay que hacer un poco de lobby y demostrar a los políticos que el colectivo existe y tiene necesidades. Además, son organizaciones con una labor divulgativa muy importante, con la responsabilidad de dar la información correcta.

A lo largo de estos años, ¿qué es lo que más le ha ilusionado y cuál ha sido el momento más duro de su carrera?

De los momentos duros no quiero ni acordarme. Hemos tenido tantos... Ahora estamos viviendo momentos duros por la crisis económica y hemos de intentar ser eficientes. Nosotros también tenemos que identificar las bolsas de ineficiencia que tengamos y corregirlas para que todo aquel que necesite algo lo pueda recibir. Con respecto al momento de mayor ilusión… está por llegar, pero cuando hemos visto elevarse el nuevo edificio del CEM-CAT ha sido algo muy satisfactorio.

¿Veremos la cura?

Sí, estoy convencido, no sé si la cura pero estabilizaremos la enfermedad en un porcentaje muy alto. Lo primero es atacar el fenómeno degenerativo porque el inflamatorio ya lo tenemos bastante controlado y ahí vamos.

Por Joseángel Murcia. Entrevista publicada en la revista 'Muévete'

Descubierto un nuevo marcador

que podría mejorar el diagnóstico

de la esclerosis múltiple

Bernarhard Hemmer y su equipo de investigadores han identificado un nuevo biomarcador que podría ayudar a mejorar el diagnóstico de la esclerosis múltiple

Estos hallazgos, publicados recientemente en the New England Journal of Medicine, indican que el canal de potasio específico conocido como KIR4.1 podría ser una de las dianas destacadas en la respuesta inmunitaria de la esclerosis múltiple. Investigadores del Klinikum Rechts der Isar Hospital, Technische Universität München (TUM), Múnich (Alemania) han identificado en sangre de pacientes con esclerosis múltiple anticuerpos dirigidos contra este canal.

KIR4.1 se encuentra de manera primaria en la membrana de las células gliales, responsables del control metabólico cerebral y de la formación de la mielina. Tanto humanos como animales sin KIR4.1 cursan con fallo neurológico e incapacidad para coordinar el movimiento de manera adecuada. La presencia de autoanticuerpos dirigidos a KIR4.1 es muy poco frecuente en personas con otro tipo de enfermedades neurológicas, lo que convierte a este anticuerpo en un marcador diagnóstico potencial muy importante en el futuro de la esclerosis múltiple.

BG-12 y el acetato de glatirámero,

eficaces en EM recurrente-remitente

Investigadores del Centro Mellen para Investigación y Tratamient0 de la Esclerosis Múltiple, dentro de la Clínica Cleveland, en Estados Unidos, han hallado que el dimetil fumarato (BG-12), un tratamiento oral en desarrollo para los pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente, y el acetato de glatirámero redujeron de forma significativa las tasas de relapso y mejoraron los resultados neurorradiológicos en relación al placebo.

DiarioMedico.com | 20/09/2012

En este estudio en fase III, randomizado, los científicos investigaron la eficacia y seguridad de BG-12, en una dosis de 240 mg dos o tres veces al día, en comparación con placebo, en pacientes con la citada enfermedad neurológica. El agente activo acetato de glatirámero también fue incluido como una referencia comparadora.

En dos años, la tasa de recurrencia anualizada fue significativamente menor con BG-12 administrado dos veces al día, tres veces al día y con acetato de glatirámero que con placebo, pero las reducciones en la progresión de la discapacidad con los fármacos no fueron significativas.

Efectos adversos

Los efectos adversos, como sofocos y problemas gastrointestinales, se dieron más frecuentemente en los pacientes con tratamiento activo con BG-12, mientras que los que recibían acetato de glatirámero sufrieron efectos secundarios relacionados con la inyección. Los autores han señalado que los participantes no sufrieron neoplasias malignas o infecciones oportunistas con BG-12. En cuanto al recuento de linfocitos, éste descendió con BG-12.

(N Engl J Med; 2012; DOI: 10.1056/NEJMos 1206328).

Jornada científica internacional en Barcelona para hablar


del futuro de la esclerosis múltiple

 

El objetivo de la reunión, que tuvo lugar en el Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat) el pasado viernes 14 de septiembre, fue compartir conocimientos y determinar las bases para el futuro de la investigación y la asistencia en esclerosis múltiple. La genética, la inmunología, el diagnóstico y las terapias fueron algunos de los aspectos tratados en las ponencias que reunieron a 40 expertos en esclerosis múltiple.

El Dr. José Navas, gerente del Hospital Universitario Vall d’Hebron y el Dr. Xavier Montalban, Jefe de Servicio de Neurología/Neuroinmunología del Hospital Universitario Vall d’Hebron y Director del Cemcat, fueron los encargados de abrir la jornada.

Alastair Compston, profesor y jefe del Departamento de Neurociencias Clínicas de la Universidad de Cambridge (Reino Unido), moderó la primer, que abrió el Dr. Jerry Wolinsky, profesor de Neurología del Health Science Center en la Universidad de Texas (Estados Unidos).

Wolinsky se centró en repasar los objetivos logrados en la investigación a lo largo de los últimos cuarenta años. En los setenta la atención al paciente y el diagnóstico de la EM eran muy complejos ya que no existían tratamientos eficaces ni métodos diagnósticos de apoyo al neurólogo. Como dato relevante de la década de los setenta, mencionar la irrupción de la resonancia magnética, que permitió un mejor diagnóstico.

El Dr. Wolinsky también habló de los años ochenta y destacó el avance en los criterios diagnósticos. Ya en los noventa, nace la terapia con interferón, la cual implicó un paso sustancial en contener los efectos de la enfermedad. Finalmente, el Dr. Wolinsky recordó la importancia de los factores medioambientales en la prevalencia de la esclerosis múltiple, que es superior en el hemisferio norte y entre las mujeres.

Seguidamente, el Dr. Jorge Oksenberg de la Universidad de California en San Francisco (Estados Unidos) se centró en los aspectos genéticos de la esclerosis múltiple. Oksenberg destacó que se han tenido que esperar cuarenta años para poder llegar a completar un estudio genómico completo de los pacientes con esclerosis múltiple y sus rasgos diferenciales con los individuos sin la enfermedad. Un hito resultado de un estudio internacional con la participación de 10.000 pacientes. Oksenberg enfatizó que se puede establecer el nivel de riesgo genético de cada individuo. De esta manera, una persona con antecedentes familiares en Europa del Norte tiene un riesgo genético de entre un 0,1 y un 0,2%, mientras que una persona con un familiar con esclerosis múltiple incrementa su riesgo de forma relevante.

El Dr. Reinhard Hohlfeld del Max Planck Institute de la Universidad Ludwig Maximilians de Múnich (Alemania) abundó en los hallazgos hasta el momento y en el futuro de la investigación en la inmunología de la esclerosis múltiple, la cual se basa en estudios de inmunología humana, neuropatológicos y en el modelo animal de la esclerosis múltiple, la encefalomielitis autoinmune experimental. Hohlfeld apuntó a posibles mecanismos por los cuales el tabaco se podría ver implicado en un aumento del riesgo de esclerosis múltiple.

Por su parte, el Profesor Fred Lublin del Hospital Monte Sinaí de Nueva York (Estados Unidos) abordó las controversias sobre la definición de las formas clínicas de la esclerosis múltiple (en brotes o progresivas) y propuso nuevos criterios para clasificarlas.

El Profesor Giancarlo Comi del Hospital San Raffaele de Milán (Italia) fue el encargado de moderar la segunda parte de la sesión. El diagnóstico fue el tema central de la primera ponencia de la tarde, a cargo del Profesor Chris Polman, de la Free University de Amsterdam, Holanda. Polman insistió en la importancia de la resonancia magnética y focalizó su discurso en la definición de los criterios diagnósticos, que en el futuro podrían incorporar aspectos tales como las lesiones en la corteza cerebral y los marcadores sanguíneos o de líquido cefalorraquídeo. También explicó que han lanzado desde la Free University de Amsterdam la aplicación gratuita para Smartphones ‘MS Diagnosis’ que permite, entre otras cosas, aplicar los criterios diagnósticos de la esclerosis múltiple

A continuación, el Profesor Ludwig Kappos del Departamento de Neurología y Biomedicina del Hospital Universitario de Basilea (Suiza) analizó las terapias existentes, y su adaptación a las características de cada paciente. Kappos presentó los nuevos fármacos orales y anticuerpos monoclonales. También insistió en las terapias para las formas progresivas de la enfermedad en las que aún queda camino por recorrer.

Para concluir la jornada científica, el Profesor Michael Clanet, del Complejo Hospitalario Universitario de Toulouse (Francia) y presidente de ECTRIMS, habló de los distintos modelos de organización en la atención a personas con esclerosis múltiple y destacó las diferencias del coste de esta atención entre los distintos países europeos, subrayando la variación entre los componentes de este coste (directos médicos, indirectos sociales e intangibles).

Acerca del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat)

 El Cemcat es un centro del Institut Català de la Salut creado en Cataluña y situado en el recinto del Hospital Universitario Vall d’Hebron (HUVH), dedicado a las enfermedades Neuroinmunológicas, más específicamente la Esclerosis Múltiple (EM), y está compuesta por una unidad de Neuroinmunología Clínica (HUVH) y otra de Neurorrehabilitación (Fundación Esclerosis Múltiple (FEM)) con más de 60 profesionales especializados que sirven a unas 4.000 personas con EM. Sus valores centrales se hallan en la excelencia clínica, en investigación y en docencia con el objetivo de conseguir la máxima calidad de vida, en términos de salud, para las personas con EM y sus familias.

La esclerosis múltiple es

accionada por “control remoto”

Medical Press | 12/09/2012

Las enfermedades autoinmunes son provocadas por células inmunes que atacan a los tejidos del propio cuerpo. En la esclerosis múltiple (EM) las células inmunes tienen éxito en la invasión de tejido nervioso y desencadenan una inflamación destructiva que puede ser acompañado por déficits neurológicos tales como parálisis y defectos somatosensoriales.

Un cerebro sano está prácticamente libre de células inmunes, debido a que el sistema nervioso se separa del resto del cuerpo a través de los vasos sanguíneos especializados que impiden las células inmunes de entrar en él por la sangre.
 
Hasta ahora no ha quedado claro cómo las células inmunes en la EM pueden superar esta barrera y aparentemente pasan sin obstáculos en el tejido cerebral. Un equipo de investigación, inicialmente en el Instituto Max Planck de Neurobiología en Martinsried, y más tarde en la Universidad de Göttingen, ahora podría demostrar que estas células causantes de enfermedades inmunes se programan en el pulmón a ser más móviles y rompen las barreras de manera eficiente de los vasos sanguíneos.

Células inmunes especializadas, las células T así llamados, se llevan a cabo para ser la causa de la EM. A pesar de que casi cada puertos humanos sanos potencialmente patógenas células T en su sistema inmune, sólo alrededor del 0,1% de la población desarrolla realmente un manifiesto de MS.

Una de las razones para esto es que las células T normalmente se detienen entre en el cerebro por una barrera vascular prácticamente impermeable que separa el sistema nervioso central 2/3 de la circulación de la sangre.

“El trabajo inicial en la investigación experimental MS mostró que cuando las células T son pre-activado fuera del tejido nervioso son muy bien pueden pasar en el cerebro y provocar síntomas similares a la EM allí”, explica Alexander Flügel, ahora jefe del Departamento de Neuroinmunología y el Instituto para la esclerosis múltiple, University Medical Center, Göttingen. “Sin embargo, hemos querido averiguar exactamente en qué parte del cuerpo, estas células T son activadas y exactamente las propiedades que les permitan superar la barrera sangre-cerebro.” Los científicos que trabajan en el Centro Médico Universitario de Göttingen inicialmente descubierto que la enfermedad-causando que las células T no puede entrar en el cerebro inmediatamente después de la activación, sino que tiene que “aprender” a hacerlo.

Durante este proceso de aprendizaje completamente las células T se re-Gear. Ellos dejan de dividirse y estrangular a su producción de la inflamación de las proteínas que fomentan. En su lugar, están programados para la migración: se vuelven más móviles, y receptores especializados aparecen en sus membranas superficiales. Estos receptores son como antenas que permiten un poco de células T a orientarse al recoger señales de su entorno y de adherirse a las superficies.

Los científicos Göttingen descubrieran que el receptor Ninjurin 1, previamente desconocida de tener relevancia a las células T, controla la capacidad de las células T para adherirse a la parte interna de los vasos sanguíneos del cerebro y por lo tanto es de gran importancia para la migración de las células T a partir la sangre en el tejido nervioso. Una vez que las células T llegan en el tejido nervioso, este programa se invierte: las células T están reactivadas inmigrantes y producen mediadores inflamatorios que establecen los procesos autoinmunes y dañan el tejido en movimiento típico de EM.

Pero de qué parte del cuerpo son las células T programadas para la migración?

Los científicos de Gotinga también podría hacer descubrimientos nuevos e inesperados sobre esta cuestión. Ellos encontraron que las células T activadas migran directamente de la circulación en el pulmón. Una vez en el tejido pulmonar de las células se mueven hacia adelante con velocidad creciente a lo largo de sus vasos sanguíneos y las vías respiratorias para llegar a los ganglios linfáticos adyacentes desde donde vuelven a entrar en la circulación de la sangre y el bazo y en última instancia, invaden el sistema nervioso.

Curiosamente, células T en el pulmón no sólo se arrastran a lo largo de la superficie exterior de los tubos bronquiales, sino también rastrean rápidamente a lo largo de las superficies interiores de las vías respiratorias. Usando una técnica especial en microscópico los investigadores pudieron observar en el tejido vivo del pulmón de las células T utilizando los tubos bronquiales como un tipo de carretera.

Y de hecho, cuando las células T activadas se introducen directamente en las vías respiratorias estas son capaces de establecer un proceso de la enfermedad autoinmune en movimiento.

Es también aquí en el pulmón donde los pasos decisivos tendrán lugar a la programación de las células que causan la enfermedad-T en un modo migratoria. La relevancia directa de estos resultados para la enfermedad humana EM reside en la posibilidad de que las infecciones del tracto respiratorio y / o irritantes de los pulmones, por ejemplo, fumar, pueden desencadenar ataques de la enfermedad.

Los científicos de este estudio descubrieran células autoagressivas potencialmente a largo plazo en el pulmón como células de memoria inmunológica. Cuando se estimula a nivel local, estas “células durmientes” se convirtió en activo: Emigraron al cerebro y desencadenó una enfermedad tipo MS allí. El papel clave del pulmón en la activación y la reprogramación causante de la enfermedad Las células T también podrían ser válidos para otros sistemas de órganos tales como el intestino o del tracto urinario, aunque quizás menos espectacular.

Análisis genéticos recientes integrales podrían identificar diversos genes en personas que sufren de MS que hizo que estas personas más susceptibles a la enfermedad.

“De manera interesante, un número significativo de estos genes eran los mismos que los encontrados en el estudio actual para participar en la programación migratorio de las células T”, dice Alexander Flügel.

El objetivo de estudios adicionales por lo tanto será encontrar los genes de la programación migratorio que son adecuados como dianas terapéuticas.

Aubagio de Sanofi para esclerosis

múltiple logra aprobación EEUU

jueves 13 Septiembre 2012 - Reuters

Sanofi SA logró la aprobación en Estados Unidos de su píldora Aubagio para la esclerosis múltiple, uno de dos tratamientos para la enfermedad crónica que podrían encarrilar las ventas del laboratorio francés tras varios medicamentos superventas que perdieron la protección de patentes.
El fármaco de Sanofi SA ha demostrado ser menos eficaz que algunos de sus rivales, pero tiene pocos efectos secundarios y los analistas dicen que podría se preferido por pacientes recién diagnosticados.

Entre un 35 y un 40 por ciento de las personas que sufren esclerosis múltiple (EM) prefiere no tomar medicamentos para no enfrentar efectos secundarios no deseados.

"En un ensayo clínico, la tasa de recaída de los pacientes que utilizaron Aubagio fue aproximadamente 30 por ciento menor que la de los que tomaron un placebo", dijo en un comunicado Russell Katz, director de la División de Productos de Neurología de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés).

Se espera que Aubagio llegue al mercado estadounidense en las próximas semanas, dijo una portavoz de la unidad Genzyme de Sanofi.

La esclerosis múltiple, que no tiene cura, afecta a 2,5 millones de personas en todo el mundo. Es una enfermedad crónica, a menudo incapacitante, que ataca el sistema nervioso central y puede causar insensibilidad en los órganos, parálisis y pérdida de la visión.

Se espera que el medicamento Gilenya de Novartis AG y el BG-12 de Biogen Idec Inc dominen un mercado que a juicio de analistas de JPMorgan crecería hasta los 14.000 millones dólares en el 2015 desde los 9.600 millones de dólares del año pasado.

Se prevé que Aubagio capte un pedazo mucho más pequeño de este mercado, alcanzando unas ventas de 353 millones de dólares en Estados Unidos y en los cinco países más importantes de Europa en el 2020, según la firma de investigación de negocios Datamonitor.

El analista de Cheuvreux Marcel Brand tiene un pronóstico más optimista y predijo ventas máximas del Aubagio por 1.480 millones de euros en el 2018.

"Aunque Aubagio no es tan eficaz en las tasas de recaída como Gilenya, libera de efectos secundarios a largo plazo", dijo.

(Reporte de Elena Berton en París y Tej Sapru, Sunayan Bhattacharjee en Bangalore)

El genoma, descifrado

Presentan los resultados del proyecto Encode, que explica cómo funciona el ADN humano

Josep Corbella - 05/09/2012 - LaVanguardia.com - Barcelona

 Después de nueve años de trabajo, los líderes del consorcio científico internacional Encode presentaron ayer los esperados resultados que explican cómo funciona el genoma humano.

Sus conclusiones demuestran que por lo menos el 80% del genoma está activo en por lo menos algún tipo de célula del organismo.

Este descubrimiento echa por tierra la idea vigente hasta ahora de que la mayor parte del genoma está formado por residuos genéticos sin utilidad, a los que despectivamente se llamaba ADN basura. Este ADN basura, se demuestra ahora, tiene en realidad un gran valor, ya que regula cómo funcionan los genes. De él depende que los genes adecuados se activen en el momento adecuado en las células adecuadas y que, por ejemplo, una célula de hígado funcione como una célula de hígado y que una neurona funcione como una neurona.

En este 80% largo del genoma que ahora sale a la luz se han encontrado alteraciones genéticas relacionadas con un gran número de enfermedades. Si en el pasado no se sabía cómo interpretar las alteraciones en regiones del genoma que se consideraban inactivas, ahora queda claro que pueden producir averías en el funcionamiento de las células.

Entre las más de 400 enfermedades que científicos del consorcio Encode ya han relacionado con alteraciones en estas regiones del genoma, destacan dolencias cuyo origen era un enigma como la diabetes tipo 1, la esclerosis múltiple, la artritis reumatoide, la enfermedad de Crohn o algunos casos de cáncer de mama. También rasgos hereditarios como la altura de una persona o la edad a la que sale el primer diente están regulados por estas regiones del genoma en las que no hay genes –o, por lo menos, genes en el sentido clásico-.

“Vamos a tener que redefinir lo que es un gen, que es uno de los conceptos más fundamentales de la biología”, destaca Roderic Guigó, bioinformático del Centre de Regulació Genòmica (CRG) y de la Universitat Pompeu Fabra y uno de los 24 investigadores principales del proyecto.

Según la visión clásica, el ADN está organizado de manera lineal como un hilo y un gen es un fragmento de este hilo que contiene las instrucciones para producir una proteína. Pero en la realidad el ADN está enrollado como un ovillo en el núcleo de las células. Según la visión que emerge del proyecto Encode, regiones de ADN que estarían alejadas si el ovillo se desenrollara se encuentran tan cerca que interactúan entre ellas. Encode, así, cambia la visión unidimensional del hilo por la visión tridimensional del ovillo, más compleja y más ajustada a la realidad.

El proyecto Encode se lanzó en el 2003 después de que el proyecto Genoma Humano llegara a las desconcertantes conclusiones de que el ADN humano solo contiene unos 20.000 genes y que solo representan el 2% de todo el genoma.

Aunque el proyecto Genoma Humano fue presentado en su día como un hito en la historia de la ciencia que iba a revolucionar la medicina, una década más tarde las aplicaciones médicas del genoma son mínimas. La mayor parte de los intentos por localizar las causas de enfermedades complejar en estos genes, de hecho, han fracasado.

“No es que el proyecto Genoma estuviera mal planteado”, aclara Guigó. Pero “las técnicas de análisis del genoma que tenemos ahora son mucho más potentes que las que teníamos hace diez años, lo cual nos ha permitido descubrir detalles que antes se nos escapaban. Ha sido como pasar de examinar el genoma con unas lentes desenfocadas a examinarlo en alta resolución”.

Encode se propuso identificar todos los elementos funcionales que hay en el genoma humano, estuvieran ubicados en un gen o no. Los primeros cuatro años se dedicaron a una fase piloto en la que se desarrollaron las herramientas y las infraestructuras para llevar a cabo la investigación y en la que se analizó solo el 1% del genoma. En los últimos cinco años, se ha extendido al 99% restante.

Prueba de la magnitud del proyecto es que en él han participado 442 investigadores de 32 instituciones, que han estudiado la actividad del genoma completo en 147 tipos distintos de células humanas. Los principales resultados de la investigación se presentaron ayer en 32 artículos científicos en las revistas Nature, Science, Genome Biology y Genome Research. Estos artículos, así como todos los datos generados por el proyecto Encode, son de libre acceso para cualquier científico de cualquier lugar del mundo. “El objetivo es que cualquiera pueda desarrollar nuevas investigaciones a partir de los datos de Encode; aún nos queda mucho por descubrir”, explica Guigó.

Por ahora, los investigadores del consorcio han identificado cuatro millones de regiones del genoma que regulan la actividad de los aproximadamente 20.000 genes humanos. Estas regiones actúan como interruptores que indican cuándo un gen debe estar activo o inactiva.

Se comprende ahora por qué los intentos de buscar las causas genéticas de un gran número de enfermedades han fracasado en los últimos años. La situación es equivalente a tener una lámpara que no funciona en una casa. Los investigadores habían estado examinando la lámpara y no le había encontrado ninguna avería, porque en realidad la avería estaba en alguno de los múltiples interruptores que la controlan.

Al aclarar cuáles son los interruptores que controlan cada gen, el proyecto Encode abre la vía a investigar las causas de enfermedades aún mal comprendidas y a mejorar su prevención, su detección precoz y su tratamiento.

 

Drogas que reportaron resultados

positivos para MS temporalmente

retirado del mercado.

 Multiple Sclerosis Society 14 de agosto 2012

Los fabricantes de la droga contra el cáncer, alemtuzumab , que ha demostrado beneficiar a las personas con EM remitente-recidivante han informado de que están solicitando una licencia para el medicamento esté disponible para tratar a las personas con EM.

Sin embargo, el 8 de agosto, el medicamento fue retirado temporalmente del mercado , y se prevé que si el medicamento consigue una licencia para la EM, que se venderá a un precio mayor de lo que es ahora. El fármaco podría no estar disponible durante siete a 12 meses.

Más allá de los ensayos clínicos, alrededor de 250 personas con EM en el Reino Unido está tomando alemtuzumab, el cual es administrado por anual infusión en el hospital durante dos años consecutivos. Algunas personas necesitan inyecciones adicionales, aunque muchos no lo hacen. Aunque el producto aún no cuenta con una licencia para su uso con MS, el medicamento ha sido recetado a personas con EM por un pequeño número de médicos, principalmente en los centros de prueba.

Resultados prometedores

Los investigadores han informado resultados prometedores ensayos clínicos para alemtuzumab, demostrando que es más eficaz que el interferón beta en la reducción de las recaídas y la progresión de la discapacidad en muchas personas con EM. Sin embargo, los estudios también mostraron el tratamiento dio como resultado clínicamente importantes efectos secundarios para aproximadamente uno de cada cinco pacientes.

Genzyme, los creadores de la medicina, están ahora en el proceso de aplicación a la Agencia Europea de Medicamentos para una nueva licencia para el medicamento, para las personas con EM. Teniendo en cuenta la retirada del fármaco, se anticipa que el precio del tratamiento se incrementó de lo que cuesta actualmente para el tratamiento del cáncer. La retirada de alemtuzumab podría significar que algunas personas con EM pueden ver su retraso en el tratamiento.

Sin embargo, los centros de tratamiento se han dado el tiempo adicional por el regulador, la MHRA, para asegurarse de que tiene suficiente stock para continuar el tratamiento. Con esto en mente, esperamos que los médicos que actualmente prescriben el tratamiento a los pacientes con stock suficiente para poder continuar, por lo que la gente no se quede sin medicamento.

Acceso de los pacientes

Nick Rijke, Director de Política e Investigación de la Sociedad de EM, dijo: "Alemtuzumab es un medicamento prometedor para muchas personas con EM remitente-recurrente y es nuestra sincera esperanza de que aquellos que están recibiendo el tratamiento y responde bien, será capaz de seguir teniendo acceso a las infusiones durante este período de retiro y una vez que se conceda autorización para el tratamiento de las personas con EM.

"No hay una buena razón por qué las personas con EM que se les ha permitido beneficiarse de alemtuzumab se le debe negar tratamiento en curso. Genzyme necesita para llegar a un esquema, de forma rápida, lo que hace su producto a disposición de todas aquellas personas que actualmente reciben tratamiento. Mientras tanto, los centros de tratamiento deben asegurarse de que tienen las acciones que necesitarán para las personas con EM en los próximos meses ".

Tratamiento de precio

Regulaciones del Gobierno británico impedir que las empresas de incrementar el precio establecido de drogas que fueron autorizados originalmente antes del 1 de septiembre de 2007. La Sociedad de EM a escribir al Secretario de Estado de Salud, Andrew Lansley MP, instando al gobierno a modificar el presente Reglamento, a fin de que la fecha límite no se aplica.

Si el tratamiento se concede una nueva licencia, la Sociedad de EM se recomienda Genzyme para fijar el precio del tratamiento razonable para que esté disponible para las personas que se benefician a través del NHS. AGRADABLES reguladores y otras drogas decidir si, a precios específicos, son el costo eficaz y debería estar disponible a través del NHS. NIZA han iniciado el largo proceso para evaluar alemtuzumab y la Sociedad de EM están contribuyendo a dicha apreciación.

También hemos abogado por un sistema de acceso especial que se creará para las personas con EM que ya reciben alemtuzumab.

Sensor químico en el aliento

exhalado que diagnostica EM

Portal Medico.co 20 agosto 2012

La detección de la esclerosis múltiple ahora es posible debido a que Departamento de Ingeniería Química y Nanotecnología Russell Berrie, creó un sensor químico que a través de aire espirado, compuestos por bicapas de hidrocarburos aromáticos policíclicos y otra capa de nanotubos de carbono que hacen posible el diagnostico de esclerosis múltiple (EM).

Una matriz de reacción cruzada de los hidrocarburos aromáticos policíclicos y bicapas simples de carbono con nanotubos, fue diseñado para la detección de compuestos orgánicos volátiles (tentativamente, hexanal y 5-metil undecano-) que identifican la presencia de la enfermedad en el aliento exhalado de los pacientes con esclerosis múltiple.

Identificar la presencia de la enfermedad en el aliento exhalado de los pacientes con esclerosis múltiple, muestra como resultado el 85,3% de sensibilidad, especificidad 70,6% y 80,4% de precisión, adentrándose en el método más rápido, no invasivo y de bajo costo como herramienta de diagnóstico médico, para la detección e identificación de la esclerosis múltiple.

Este grandioso avance medico es un trabajo de Científicos e investigadores de Israel y Alemania en conjunto con Max-Planck-Institute para la Investigación de Polímeros, División de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple Center, Farmacogenética y Medicina Personalizada Center.

UN ESTUDIO REVELA QUE LA ESTIMULACIÓN EXTERNA INFLUYE EN EL DESARROLLO DE LA SUSTANCIA BLANCA EN EL CEREBRO POSTNATAL. ScienceDaily - 13 de agosto 2012 Un equipo del Children's National Medical Center ha encontrado que la estimulación externa tiene un impacto en el desarrollo postnatal de una región específica del cerebro. Publicado en la revista Nature Neuroscience, el estudio utilizó la privación sensorial para observar el crecimiento y la colección de NG2-que expresan las células progenitoras de oligodendrocitos (las células NG2) en la corteza sensorial del cerebro. Este tipo de investigación es parte del Center for Neuroscience Research que se enfoca en la comprensión del desarrollo y el tratamiento de las enfermedades de la sustancia blanca. Las células NG2 pueden convertirse en células progenitoras de los oligodendrocitos que generan la mielina, el material de protección alrededor de los axones de las neuronas, pero esto se basa en las interacciones funcionales y de desarrollo con los estímulos externos. Con este tipo de plasticidad o capacidad de cambiar y moldear una célula de diferentes maneras, los investigadores pudieron determinar que los estímulos sensoriales pueden controlar el número y la colocación del desarrollo de las células NG2. "La comprensión de cómo la estimulación externa y el impacto de la experiencia del desarrollo de las células NG2 significa que podemos tratar de modular estos factores para ayudar a regular y promover la expansión de estas células. En última instancia, podría tener un impacto sobre las enfermedades de la sustancia blanca", declaró Vittorio Gallo, PhD , coordinador del estudio y director del Center for Neuroscience Research at the Children's Research Institute. "Ahora vamos a investigar con más detalle cómo la experiencia sensorial puede regular el desarrollo de las células NG2, en particular cómo la experiencia activa genes específicos y las vías moleculares de estas células." Colectivamente llamados progenitores NG2, estas células también sirven como fuente primaria de las células para regenerar los oligodendrocitos y la mielina en el cerebro postnatal. Sin la mielina, el cerebro no funciona correctamente. La mielinización puede verse afectada por una serie de razones, puede resultar en retardo mental y discapacidades del desarrollo. La mielinización, el crecimiento de la materia blanca y la reparación, y el estudio de los mecanismos complejos del desarrollo del cerebro pre y posnatal son un elemento clave del Center for Neuroscience Research at the Children's Research Institute , que también alberga el White Matter Diseases Program uno de los más grandes programas clínicos en el país para el tratamiento de niños con trastornos que causan la degeneración de la materia blanca del cerebro TRADUCIÓN MARTA S.MARTIN